Редактирование ДНК человека – реальность?

Ученые из США впервые отредактировали геном человеческого эмбриона, сообщает MIT Technology Review. Эксперименты проводились в Университете здоровья и науки Портленда, Орегон. Исследователи использовали технологию CRISPR/Cas-9 для внесения изменений в ДНК одноклеточных эмбрионов. Это позволило исправить дефектные гены, вызывающие наследственные заболевания.

Группа под руководством Шухрата Миталипова наблюдала за развитием «улучшенных» эмбрионов несколько дней, но не имплантировала их в матку. Этические аспекты таких экспериментов остаются предметом обсуждения. Тем не менее, это важный шаг на пути к созданию людей с «отредактированной» ДНК. Технология геномного редактирования может предотвратить развитие неизлечимых ранее заболеваний, таких как муковисцидоз, гемофилия и бета-талассемия. Она работает путем точечного воздействия на ДНК и замены дефектного гена на здоровый.

Технология CRISPR/Cas 9

Технология CRISPR/Cas-9 основана на иммунной системе бактерий, которую открыли японские ученые в 1980-х годах. В 2013 году исследования показали, что CRISPR/Cas-системы могут работать не только в бактериях, но и в клетках других организмов. Помимо CRISPR/Cas-9 существуют и другие методы редактирования генома. Уникальный аспект этого инструмента — возможность направленного вмешательства в ДНК: он способен находить и уничтожать заданный дефектный участок.

Американские ученые не были первыми, кто начал изучать эту технологию. В 2015 китайские коллеги уже провели первые эксперименты, но столкнулись с «побочными эффектами» — в «исправленной» ДНК начали появляться мутации. Это вызвало неоднозначную реакцию научного сообщества. Позже американским генетикам удалось значительно снизить количество ошибок.

Однако применение технологии геномного редактирования в медицине требует дополнительных исследований для подтверждения ее надежности и безопасности.